In fase di sperimentazione clinica una nuova classe di farmaci in grado di ridurre del 70% colesterolo e trigliceridi, attraverso il sabotaggio dei geni che ne causano l’accumulo nel sangue.
Il colesterolo da oggi si potrebbe combattere “sabotandolo”, secondo quanto emerso al Congresso Nazionale della Società Italiana di Medicina Interna (SIMI) tenutosi a Roma a fine ottobre.
Gli Specialisti intervenuti hanno affermato che una nuova promettente classe di farmaci, chiamati oligonucleotidi antisenso, apre incoraggianti prospettive per il futuro della lotta al colesterolo e alle malattie cardiovascolari.
Le nuove molecole sono costituite da piccoli frammenti di RNA in grado di intralciare il meccanismo che porta all’accumulo della frazione “cattiva” del colesterolo (LDL) nel sangue, oltre che dei trigliceridi, ponendosi come alternativa reale alle statine.

Un’alternativa alle statine

Un’alternativa in verità ancora più efficace, in quanto, secondo le sperimentazioni cliniche di fase 2 condotte negli Stati Uniti, basterebbe una semplice iniezione sottocute di queste sostanze “sabotatrici” del metabolismo dei lipidi per ridurre del 70% il colesterolo e i trigliceridi; con costi inferiori, minori effetti collaterali e una durata d’azione molto più lunga (bastano 2-3 somministrazioni all’anno).
Una vera rivoluzione dunque dell’attuale scenario terapeutico.
Domenico Girelli, docente di Medicina Interna all’Università di Verona, coinvolto nelle sperimentazioni che stanno prendendo il via anche in Italia, spiega che il meccanismo d’azione è semplice: i nucleotidi presenti nei nuovi farmaci “antisenso” sono identici a quelli che compongono DNA e RNA, ma con una sequenza invertita che va in pratica a costruire una barriera alla rovescia. La sequenza “sabotatrice” crea cioè una serie di errori in quella vera, determinando il blocco della proteina responsabile dell’accumulo del colesterolo LDL.

Terapie selettive, sicure ed economiche

Oggi i ricercatori hanno inoltre risolto alcune problematiche legate in passato agli oligonucleotidi antisenso, rendendoli molto più efficaci: i farmaci sono stati infatti modificati chimicamente per impedire che vengano degradati dall’organismo prima di agire dove necessario.
Il risultato, come sottolineato dal Presidente SIMI Franco Perticone, è di poter disporre di terapie estremamente selettive, sicure e tollerabili, che permettono di identificare con precisione il bersaglio senza influire negativamente su nessun altro organo o sistema. Con l’ulteriore vantaggio di avere costi di realizzazione di circa 10 volte inferiori rispetto ad altri farmaci anticolesterolo, come ad esempio gli anticorpi monoclonali.

Ultimo aggiornamento: 07/11/2017